欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位
RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位，用于A型血有病和B型血友病的治疗。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于血友病（包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病）及其他罕见出血性疾病（RBD）的治疗。
.hzh {display: none; }此前，FDA已于2013年8月授予ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台（GalNAc-siRNA平台）开发，能够通过皮下注射给药。
临床前数据表明，ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化，并能够改善血友病小鼠的止血，同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物（NHP）血友病"抑制剂"模型中凝血酶的生成。
目前，ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2014世界大会上，Alnylam公布了在健康志愿者中开展的研究A部分的积极顶线数据。数据表明，单次低剂量皮下注射ALN-AT3（0.03mg/kg）使抗凝血酶（AT）沉默达28-32%（p＜0.01），使凝血酶生成的峰值取得了统计学意义的显著提高，凝血酶的生成与AT沉默的时间及沉默程度一致。研究中，ALN-AT3的耐受性良好，未出现显著不良事件。根据A部分的积极数据，Alnylam公司已启动B部分研究，预计将于今年年底获得初步临床数据。
今年1月，赛诺菲（Sanofi）扩大与Alnylam的合作，投资7亿美元收购12%股份，支持相关RNAi疗法临床开发。而本月，罗氏耗资4.5亿美元收购Santaris公司，获锁核酸（LNA）平台，继续发力RNA靶向疗法研发。LNA平台是一个创新的RNAi平台，能够克服早期反义RNA技术及siRNA技术的缺陷性，使RNA靶向治疗跨入了一个崭新的时代。这一系列动作表明，制药巨头已对RNA靶向疗法重燃希望，并已重返RNA治疗领域。